前沿疗法全景
数据更新: 2026-09-04
口服小分子靶向药 · 国内在招临床试验全景
截至 2026-09-04，中国针对多发性骨髓瘤正在开展的 口服小分子靶向药 临床试验共 9 项，分布在全国 26 个省市行政区 的 102 家研究中心。口服小分子药物覆盖分子胶降解剂（CELMoD）、BCL-2 抑制剂、HDAC 抑制剂等机制，多以口服给药、便于长期使用，常与单抗或免疫调节剂联合，用于耐药后的机制切换。
专项试验数
9
覆盖省市
26
入组中心
102
在招试验列表 (9 项)
适宜人群系 CMDN 依据公开方案整理提炼1b/2期CTR20231932
招募中一项评价 BGB-11417 单药、BGB-11417 联合地塞米松与 BGB-11417 联合地塞米松和卡非佐米、地塞米松和达雷妥尤单抗以及地塞米松和泊马度胺治疗携带 t(11;14)的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性的 1b/2 期、剂量递增和队列扩展研究
适宜人群: 复发难治
靶点/机制: 第二代BCL-2抑制剂(口服小分子靶向药)
部分开展中心: 北京大学人民医院、福建医科大学附属协和医院、河南省肿瘤医院、江苏省人民医院 等 24 家中心
Ib/IIa期CTR20241633
招募中注射用甲磺酸普依司他联合泊马度胺胶囊、低剂量地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性的开放、平行对照、多中心 Ib/IIa 期临床研究
适宜人群: 复发难治
靶点/机制: 小分子化疗增敏药(HDAC 抑制剂)
部分开展中心: 四川大学华西医院、北京大学人民医院、河南省肿瘤医院、浙江大学医学院附属第一医院 等 11 家中心
I/IIa期CTR20223160
招募中一项评价 ICP-490 单药及联合地塞米松治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的多中心、非随机、开放性 I/IIa 期临床研究
适宜人群: 复发难治
靶点/机制: 口服小分子的“分子胶”降解剂
部分开展中心: 北京大学人民医院、上海交通大学医学院附属仁济医院、中国医科大学附属盛京医院、河南省肿瘤医院 等 6 家中心
I期CTR20241210
招募中评价 HMPL-506 在血液系统恶性肿瘤中的安全性、药代动力学和疗效的多中心、开放 I 期临床研究
适宜人群: 复发难治
靶点/机制: 小分子靶向药物/Syk（脾酪氨酸激酶）抑制剂
部分开展中心: 中国医学科学院血液病医院、南方医科大学南方医院、山东大学齐鲁医院、中国医科大学附属盛京医院 等 13 家中心
I/II期CTR20254042
招募中评估 HP-001 胶囊联合地塞米松在复发难治的多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的 I/II 期临床研究
适宜人群: 复发难治
靶点/机制: 小分子化学药物
部分开展中心: 四川大学华西医院、河南省肿瘤医院、中国医学科学院血液病医院、浙江大学医学院附属第一医院 等 20 家中心
I期CTR20221007
招募中HRS-3738 在复发难治的非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者中的 I 期临床试验
适宜人群: 复发难治
靶点/机制: 小分子口服靶向药物/新一代 EED（胚胎外胚层发育蛋白）抑制剂
部分开展中心: 浙江大学医学院附属第一医院、中国医科大学附属盛京医院、河南省肿瘤医院、山西省肿瘤医院 等 37 家中心
III期CTR20232917
招募中一项在新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）受试者中比较自体干细胞移植（ASCT）后使用 Iberdomide 维持治疗与来那度胺维持治疗的两阶段、随机、多中心、对照、开放性、III 期研究
适宜人群: 新诊断/维持治疗
靶点/机制: 口服小分子的“分子胶”降解剂(新一代的 Cereblon E3 连接酶调节剂 (CELMoD))
部分开展中心: 北京大学人民医院、华中科技大学同济医学院、山东大学齐鲁医院、江苏省人民医院 等 37 家中心
III期CTR20200081
招募中一项在 t(11;14)阳性复发性或难治性多发性骨髓瘤受试者中比较 venetoclax 加地塞米松与泊马度胺加地塞米松的 3 期、多中心、随机、开放性研究
适宜人群: 复发难治
靶点/机制: 口服小分子靶向药物(BCL-2 抑制剂)
部分开展中心: 中国医学科学院血液学研究所血液病医院、广东省人民医院、苏州大学附属第一医院、北京协和医院 等 19 家中心
I期CTR20242943
招募中评估 HP-001 胶囊在复发难治的多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的 I 期临床研究
适宜人群: 复发难治
靶点/机制: 小分子化学药物
部分开展中心: 四川大学华西医院、河南省肿瘤医院、南昌大学第一附属医院、安徽省肿瘤医院 等 26 家中心