招募中I期CTR20241210小分子靶向药物/Syk（脾酪氨酸激酶）抑制剂

小分子靶向药物/Syk抑制剂 · 复发难治多发性骨髓瘤I期临床试验

注册方案全称：评价 HMPL-506 在血液系统恶性肿瘤中的安全性、药代动力学和疗效的多中心、开放 I 期临床研究

申办方：和记黄埔医药（上海）有限公司更新：2026/9/4

适用人群复发难治（由 CMDN 依据公开方案提炼，具体入组标准以承研中心专家初筛为准）

项目简介

本项目是由和记黄埔医药（上海）有限公司发起的I期临床试验，主要针对既往治疗后出现复发或难治的成年血液系统恶性肿瘤患者。患者需满足特定基因特征：如伴有MLL重排和/或NPM1突变的复发/难治性急性髓系或淋巴细胞白血病（AML/ALL），伴有NUP214或NUP98融合的AML；或者为复发/难治性多发性骨髓瘤（不需要进行生物标志物筛选）。治疗方案采用新型小分子化学靶向药物（据排除标准推断为Menin抑制剂）HMPL-506片单药口服，按先导剂量加治疗剂量给药，以28天为一个疗程，持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。该试验在国内的中国医学科学院血液病医院（天津血液所）、南方医科大学南方医院、山东大学齐鲁医院、浙江大学医学院附属第一医院、苏州大学第一附属医院等共计14家国内顶级医院开展。

参加本试验需要满足哪些条件？

CMDN 人工逐字核验

依据公开发布的方案登记表逐字整理，供患者及家属初步评估入组可行性

本页入排标准由 CMDN 编辑部对照官方登记表原文逐字核验，最后核验于 2026-09-03

对照官方 PDF 原文

受试核心门槛指标速览

年龄要求

≥ 18 周岁

ECOG 体能状态

0 ～ 2 分

大部分能生活自理

既往线数要求

依据临床判定

登记表出处

第 1-3 页

原文无翻译篡改

入选标准共 7 条

1对本研究已充分了解并自愿签署知情同意书

2年龄≥18 岁

31）剂量递增阶段：伴有 MLL 重排和/或 NPM1 突变的复发/难治，经 AML 或 ALL 患者（2022 WHO 髓系肿瘤和急性白血病分类标准确诊； 2）剂量扩展阶段：以下三个队列，每个队列入组约 10~20 例伴 MLL 重排和/或 NPM1 突变的复发/难治 AML；伴 MLL 重排的复发/难治 ALL ；复发/难治多发性骨髓瘤（MM，不需要进行生物标志物检测可筛选入组），伴有 NUP214 或 NUP98 融合等基因变异的 AML

4ECOG PS 评分 0-2 分

5同意在治疗前及治疗过程中进行骨髓穿刺抽吸和/或活检

6有生育能力的女性患者必须同意从筛选至停止研究治疗后 30 天内使用高效的避孕方法，同时男性伴侣必须戴避孕套。更多信息详见附录 11（有生育能力的女性（WOCBP）以及可接受和不可接受的避孕方法的定义）。并同意在此期间不以生殖为目的捐献卵子（或卵母细胞）；

7性伴侣为有生育能力女性的男性患者必须同意在研究期间至研究药物停用 30 天内，性交时须使用避孕套。患者应当避免在研究期间至研究药物停用 30 天内捐献或冷冻精子。

排除标准（符合任意一项即不可入组）共 23 条

1既往接受过 Menin 抑制剂治疗且出现治疗中进展的患者

2有明确的活动性中枢神经系统（CNS）白血病

3血清总胆红素高于正常值参考范围上限的 1.5 倍，但不包括以下患者： Gilbert 疾病患者，并且丙氨酸氨基转移酶（ALT）及天门冬氨酸氨基转移酶（AST）正常，血清总胆红素不高于正常值参考范围上限的 3 倍

4肝脏无白血病侵犯时，ALT 或 AST 高于正常值参考范围上限的 2.5 倍；白血病侵犯肝脏时，ALT 或 AST 高于正常值参考范围上限的 5 倍（后一条件不适用于剂量递增阶段）

5肾小球滤过率或依据 Cockcroft-Gault 公式估算的肌酐清除率<50 mL/min；（140 - 年龄） × （体重 kg） ×（男性 1，女性 0.85） 72 ×（血清肌酐 mg/dL）

6国际标准化比（INR）高于正常值参考范围上限的 1.5 倍或部分活化凝血酶原时间（aPTT）高于正常值参考范围上限的 1.5 倍，正在接受抗凝治疗的患者不适用；

7已知有显著临床意义的肝病病史，包括病毒性或其它肝炎：乙型肝炎患者（HBsAg 或 HBcAb 阳性），若 HBV DNA 的 PCR 检测结果为阴性则可入组，并且需要每周期进行 HBV DNA 检测；丙型肝炎患者，若 HCV RNA 的 PCR 检测结果为阴性则可入组；

8已知人类免疫缺陷病毒（HIV）感染

9妊娠（用药前妊娠检测阳性）或正处于哺乳期的女性

10首次研究药物给药前 6 个月内有中风或颅内出血史

11近 5 年内患有其他原发性恶性肿瘤的患者，下列接受过根治性治疗的非侵袭性肿瘤除外：皮肤基底细胞癌，皮肤鳞状细胞癌，宫颈原位癌，乳腺原位癌

12符合下列任一条心脏功能相关标准：各种有临床意义的心律异常或传导异常，需要临床干预；遗传性长 QT 间期综合症或 QTcF >470 msec；入组前 6 个月内诊断出的心肌梗死、重度或不稳定心绞痛、冠状动脉搭桥手术、重大血栓栓塞事件（如肺栓塞、脑血管意外等），美国纽约心脏病学会（NYHA）分级为 III 级以上（含 III 级）的充血性心力衰竭，炎性心血管疾病（如心包炎、心肌炎、心内膜炎等）左室射血分数（LVEF）<50%，未控制的高血压，即收缩压>140 mmHg 或舒张压>90 mmHg 筛选期三次心电图平均心率＞100 次/分

13研究治疗开始前 2 周内接受过系统性抗肿瘤治疗或放疗：对于 CAR-T 治疗需洗脱 4 周；允许在入组前及 HMPL-506 治疗中使用羟基脲控制外周血白细胞，或经研究者评估需要使用白细胞分离术；对于急性淋巴细胞白血病患者，当使用羟基脲控制外周血白细胞效果不佳时，可增加糖皮质激素，按照泼尼松≤1mg/kg/d 的剂量或等效糖皮质激素口服或静脉使用，使用时长≤2 周使用羟基脲和皮质类固醇激素糖皮质激素预防 DS 除外预防性鞘内注射化疗药物（阿糖胞苷、地塞米松和甲氨蝶呤）预防中枢白血病除外

14研究治疗开始前 60 天内接受过 HSCT，或需要接受 HSCT 后的免疫抑制治疗，或伴有需要药物控制的移植物抗宿主病（GVHD）的患者；使用固定口服剂量（≤10mg/d 泼尼松或等效糖皮质激素）和/或局部外用的糖皮质激素治疗皮肤 GVHD 的患者，可以入组进入筛选前患者必须停用治疗 GVHD 的药物、全身免疫抑制剂、钙调磷酸酶抑制剂≥4 周，且维持临床稳定状态

15研究治疗开始前 1 周内接受过有明确抗肿瘤活性中草药/中草药活性成分的治疗；

16研究治疗开始前 2 周内（贯叶连翘或时间依赖性 CYP3A4 抑制剂为 3 周）或 5 个半衰期内（以更长的时间为准）服用过 CYP3A4 的强诱导剂或强抑制剂；

17本研究治疗开始距既往参加过其它药物临床试验的最后一次用小分子药少于 2 周或大分子药物（如抗体类药物）少于 4 周；

18距首次研究用药 4 周内进行过重大手术；

19既往抗肿瘤治疗的毒性反应尚未恢复到≤1 级水平（脱发除外）；

20未受控制的需要住院或静脉抗生素治疗的活动性感染（定义为尽管接受了适当的抗感染和/或其他治疗，但与感染相关症状/体征持续存在且未见改善）；或筛选期间出现不明原因的发热＞38.5℃（需排除活动性感染发热且研究者判断是肿瘤热方可入组）；若因为中性粒细胞减少且研究者认为需要接受静脉抗生素预防性用药时，可入组

21无法口服药物，既往手术史或严重的胃肠道疾病如吞咽困难、活动性胃溃疡等，研究者认为可能影响研究药物的吸收；

22研究者判断的患者参加本临床研究的依从性不足；

23任何其它疾病，或严重精神疾病（如癫痫类、痴呆、酒精或药物滥用、精神状态改变），或代谢异常，体格检查异常或有显著临床意义的实验室检查异常，根据研究者判断，有理由怀疑患者具有不适合使用研究药物的某种疾病或状态，或者将会影响研究结果的解读，或者使患者处于高风险的情况。

患者初筛与就诊须知

上方条款由 CMDN 依据申办方公开发布的方案登记表逐字整理。实验室化验指标（如血小板、肌酐清除率、心电图等）通常以入组筛选期（如给药前 7～14 天内）的复查结果为准。实际入选判定权归承研医院主研专家团队，请携带近期完整出院小结与检查单至门诊初筛。

延伸阅读：通用排除标准怎么读

乙肝、既往病史、脏器功能是否符合要求？了解骨髓瘤新药试验通用排除条款的判定逻辑与复测建议。

阅读《通用排除标准怎么读》

参研机构与研究中心共 13 家研究中心

中国医学科学院血液病医院

南方医科大学南方医院

山东大学齐鲁医院

中国医科大学附属盛京医院

浙江大学医学院附属第一医院

河南省肿瘤医院

中南大学湘雅医院

安徽省立医院

重庆医科大学附属第一医院

江苏省人民医院

天津市人民医院

华中科技大学同济医学院附属协和医院

苏州大学第一附属医院

数据来源与核验

本页事实均提炼自下方原始文件，未经翻译改写。原文以 PDF 存档，可直接查阅或下载核对。

文件类型: CDE 药物临床试验登记表（原文 PDF）
官方登记号: CTR20241210; 可在国家药监局药品审评中心公示平台自行核验：在「登记号」栏输入 CTR20241210 查询。该平台为搜索式界面，各项目没有固定网址，故无法直接跳转。
最近核对: 2026/9/4

项目关键释疑（FAQ）

依据国家药监局（CDE）官方登记方案提炼，供患者及家属了解关键信息与初步评估参考

问这项临床试验主要面向哪一类多发性骨髓瘤患者？

根据方案登记信息（受试人群由 CMDN 依据公开方案摘要整理提炼，非 CDE 登记表原文），本研究主要面向【复发难治】多发性骨髓瘤患者。入组前需经研究中心专家对既往治疗线数、疾病活动性指标（如 M 蛋白或游离轻链）及近期体力状况进行全面初筛。

问参加这项临床试验对患者的年龄、体能状态与既往治疗有哪些具体要求？

根据已人工逐字核验的方案登记表（登记表第 1-3 页），本试验受试核心门槛包括：年龄【≥ 18 周岁】、体力状况【ECOG ≤ 2 分】（大部分能生活自理）。方案共包含【7 项入选标准与 23 项排除标准】，完整逐字条款可在本页【入选与排除标准】专区或方案原文查阅。最终入组资格以承研中心专家的初筛与复检结果为准。

问该试验探索的核心靶点与治疗机制是什么？

本项目重点探索的治疗靶点/药物机制为【小分子靶向药物/Syk（脾酪氨酸激酶）抑制剂】。旨在通过特异性靶向清除骨髓瘤克隆或重新激活机体免疫杀伤机制，属于当前血液肿瘤领域重点研发的前沿方向。

问这项研究目前处于临床几期阶段？

该研究登记为【I期】临床试验。方案受国家药品监督管理局（NMPA）及医院独立伦理委员会的严格伦理与安全质量监管。

问患者可以在哪些医院或省市申请参加这项试验？

本研究在中国共设有约 13 家研究中心，牵头机构为【中国医学科学院血液病医院】。部分主要入组中心包括：中国医学科学院血液病医院、南方医科大学南方医院、山东大学齐鲁医院等。异地患者可根据地理就近原则前往对应中心的血液专科就诊咨询。

问该试验的官方备案登记号是多少？如何核验真伪？

该项目在官方平台的公开登记编号为【CTR20241210】（注册体系：CDE_CTR）。受试者及家属可在国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站公开查询该方案批件与伦理备案信息。

关键事实速览

招募状态

招募中

临床阶段

I期

靶点 / 药物

小分子靶向药物/Syk（脾酪氨酸激酶）抑制剂

申办方

和记黄埔医药（上海）有限公司

主要研究者

王建祥

牵头机构

中国医学科学院血液病医院

开展中心

13 家研究中心

CDE 登记号

CTR20241210

数据来源于国家药监局药品审评中心 (CDE) 官方公示平台，由 CMDN 完成比对与状态复核。

这项试验所属的全景图谱

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复发难治多发性骨髓瘤 (RRMM)口服小分子靶向药天津广东山东辽宁浙江河南湖南安徽

关键词

和记黄埔医药I期MLL重排NPM1突变NUP214融合NUP98融合Menin抑制剂小分子化药急性白血病多发性骨髓瘤CTR20241210

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受试者权益与安全保障

方案内用药与相关检验均由申办方承担，全过程受伦理委员会严格监管，受试者享有随时无条件退出的法定权利。

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