返回权威指南
newly-diagnosedactive-treatment

2026年,选移植还是不移植,到底哪个好?

治疗决策 · 纠结是否接受自体造血干细胞移植(ASCT)必看

医学免责声明:以下内容基于最新国内外权威指南编撰,仅供患者及其家属参考,不能替代主管医生的专业医疗建议。治疗方案请务必遵循医嘱。

2026年,选移植还是不移植,到底哪个好?

定位:治疗决策 · 面向正在纠结是否接受自体造血干细胞移植(ASCT)的骨髓瘤患者和家属 数据来源:基于 NCCN Guidelines v2.2024 / v5.2026 Multiple Myeloma、中国多发性骨髓瘤诊治指南(2024年修订)、中国高危MM诊断与治疗专家共识(2024)、中国RRMM诊治指南(2024)、EHA-ESMO 2024指南、PERSEUS / DETERMINATION / IFM 2009 / FORTE / EMN02 / CASSIOPEIA / IMROZ 等关键临床试验,经交叉验证后整理。


写在前面

"医生说我可以移植,但我到底要不要做?""听说现在新药效果很好,不移植是不是也可以?""移植到底能多活多久?"

如果您正在为这些问题辗转反侧,这篇文章就是为您写的。

我们不讲移植的基础知识——您可能已经查过很多遍了。我们直接聚焦您最纠结的那个问题:在新药不断涌现的 2026 年,移植到底还值不值得做?

先给您三颗"定心丸":

  1. 移植和不移植,目前没有"对错"之分——两条路线在总生存(OS)上暂无显著差异。
  2. 无论您怎么选,都不是孤注一掷——即使现在不移植,未来复发时仍有机会再做。
  3. 这个决定应该由您和您信任的骨髓瘤专科医生一起做——不需要自己扛,也不要被病友群的经验吓到。

一、先看数据:移植和不移植,差距到底有多大?

在做决定之前,让我们先把目前最重要的临床试验证据摆在桌面上——用数据说话,而不是用感觉。

1.1 三大"头对头"试验:移植 vs 不移植

以下三项大型随机对照试验直接比较了"诱导 + 移植"和"诱导 + 不移植"两条路线的疗效:

试验名称比较方案无进展生存期(PFS)总生存期(OS)一句话解读
IFM 2009(法国)VRd + ASCT vs VRd 持续治疗移植组 50 个月 vs 不移植组 36 个月随访近 8 年,两组无显著差异移植延缓复发 14 个月,但最终寿命差不多
DETERMINATION(美国)VRd + ASCT vs VRd 持续治疗移植组 PFS 延长约 14~17 个月两组无显著差异与 IFM 2009 结论一致
EMN02/FORTE(欧洲)VRd/KRd + ASCT vs 不移植移植组 56.7 个月 vs 不移植组 41.9 个月移植优势约 15 个月
重要

这些数据告诉我们什么?

  • 移植能显著延长 PFS(无病生存),多争取到约 14~17 个月的无复发时间。
  • 但截至目前,移植组和不移植组的总生存(OS)没有显著差异——也就是说,不移植的患者通过后续治疗(包括晚期移植)也能获得相似的总寿命。
  • 不过要注意:IFM 2009 研究中,约 25% 选择"晚期移植"的患者最终因各种原因失去了移植机会

1.2 四药方案时代:移植的优势被进一步放大

以上试验都是在"三药方案"(VRd)时代完成的。当加入 CD38 单抗(达雷妥尤单抗)变成四药方案后,移植路线的数据被推到了历史新高

试验名称方案核心数据意味着什么
PERSEUSDara-VRd + ASCT vs VRd + ASCT47.5 个月 PFS 率:84.3% vs 67.7%;MRD 阴性率(10⁻⁵):75.2% vs 47.5%四药 + 移植 = 目前最好的数据,近四分之三患者达到"十万分之一"级别的深度清除
CASSIOPEIADara-VTd + ASCT vs VTd + ASCT加入达雷妥尤单抗后 CR 率和 MRD 阴性率显著提高CD38 单抗让移植路线"如虎添翼"

1.3 不移植路线的最新成绩单

"不移植"也绝不是"认输"。在四药方案的加持下,不移植路线同样取得了令人惊艳的成绩:

试验名称方案核心数据适用人群
MAIADara-Rd中位 PFS 达 61.9 个月(超过 5 年!)不适合移植的患者
IMROZIsa-VRd vs VRd5 年 PFS 率 63.2% vs 45.2%;中国队列 48 个月 PFS 率 77.5% vs 41.2%不适合移植的患者
提示

怎么理解这些数据? 十年前,不移植患者的中位 PFS 不到 2 年。如今已经超过 5 年。这意味着,即使您因为年龄、身体条件或个人意愿选择不移植,在新药方案下也能获得远超以往的生存获益

文献出处PERSEUS 试验,NEJM, 2024;IFM 2009 试验;DETERMINATION 试验;EMN02/FORTE 试验;MAIA 试验IMROZ 试验;CASSIOPEIA 试验


二、您属于哪种情况?——不同人群的建议不同

移植不是"一刀切"的选择。您的基因风险、年龄/体能、治疗反应这三个因素,在很大程度上决定了移植对您的价值大小。

2.1 标危 + 年轻体能好 → 移植获益明确,优先推荐

因素您的情况
基因风险标危(无 del(17p)、t(4;14)、1q21 扩增等高危异常)
年龄/体能≤ 65 岁,器官功能正常,ECOG 评分 0~2

指南推荐:NCCN(1 类推荐)和中国指南均推荐诱导治疗后尽早进行 ASCT。四药方案 Dara-VRd + ASCT 是目前证据最强的组合。

建议考量:这是移植获益最清晰的人群。移植能显著延长 PFS、大幅提高 MRD 阴性率,让您争取到最长的"无病时光"。


2.2 高危基因 → 移植不仅推荐,而且需要"加码"

因素您的情况
基因风险高危:del(17p)、t(4;14)、t(14;16)、1q21 扩增,或多个高危异常叠加("双打击""三打击")
年龄/体能适合移植

指南推荐(中国高危 MM 专家共识 2024):

  • 诱导方案必须升级:不能只用 VRd 三药,推荐 CD38 单抗 + 蛋白酶体抑制剂 + 免疫调节剂四药方案(如 Dara-KRd、Isa-KRd、Dara-VRd)
  • 早期 ASCT 是标准治疗——不建议推迟
  • 强烈建议串联移植:第 1 次移植后 半年内进行第 2 次移植
  • 维持治疗要加强:推荐两药或三药联合维持(而非来那度胺单药),持续到进展或不耐受
  • 治疗目标:彻底清除——尽可能获得并维持骨髓内外 MRD 阴性
警告

高危患者"推迟移植"的风险更大: 研究显示,高危骨髓瘤用标准 VRd 方案诱导后桥接移植,缓解深度和长期预后均不及预期。高危患者的骨髓瘤更具侵袭性,推迟移植意味着给肿瘤更多的时间反扑。这就是为什么专家共识对高危患者的每个治疗环节都要求"加码"。


2.3 适合移植但纠结 → "先采集冻存、暂不移植"也是被认可的策略

因素您的情况
基因风险标危
年龄/体能适合移植
顾虑担心移植副作用、影响工作生活、或者希望先观察药物治疗效果

指南怎么说?

NCCN 指南明确将**"延迟移植"**列为合理选择(1 类推荐):

  • 先完成诱导治疗,在诱导 4 个疗程左右采集造血干细胞冻存(避免长期用药后采集困难)
  • 按照不移植路线继续治疗
  • 如果将来疾病复发,再考虑进行 ASCT

中国 RRMM 指南也指出:

  • IFM 2009 研究中晚期移植与早期移植的 PFS 和 OS 并无显著差异
  • 但约 25% 的患者最终因各种原因失去了晚期移植的机会
  • 建议即使暂不移植,也务必先采集冻存干细胞
提示

"先存种子"是最聪明的折中方案: 干细胞采集本身只需要几天(门诊即可完成),对身体影响很小。但如果您长期使用来那度胺或达雷妥尤单抗,可能会影响后续的干细胞动员。所以,在诱导治疗 4 个疗程左右、趁早采集冻存——无论您最终是否移植,这份"保险"都值得买。


2.4 年龄大 / 身体条件差 → 不移植,新药方案同样出色

因素您的情况
年龄/体能> 65~70 岁,或合并严重心肺肝肾疾病,或 IMWG GA 评估为"虚弱"

指南推荐:直接使用不含移植的药物治疗方案,目前首选:

方案核心数据来源
Dara-VRd → Dara-Rd 维持中位 PFS 尚未达到CEPHEUS 试验
Isa-VRd → Isa-Rd 维持5 年 PFS 率 63.2%;中国队列 48 个月 PFS 率 77.5%IMROZ 试验
Dara-Rd(持续治疗)中位 PFS 61.9 个月MAIA 试验
备注

年龄不是绝对的红线: NCCN 指南明确指出,"确定移植资格不应仅基于年龄。" 如果您 70 岁但身体硬朗、器官功能正常,医生可能仍会评估您适合移植。反之,55 岁但合并严重心脏病,可能就不适合。

另外,NCCN 指南还建议:开始治疗后应重新评估是否适合移植——如果体能状态改善了,可以"转正"为移植候选人。 所以,初诊时被判断"不适合"并不是最终结论。

文献出处NCCN Guidelines v2.2024 / v5.2026, Multiple Myeloma中国多发性骨髓瘤诊治指南(2024年修订)中国高危MM专家共识(2024),中华血液学杂志,2024;45(5):430-438;中国RRMM诊治指南(2024)IMROZ 试验MAIA 试验


三、MRD:可能改变移植决策的"新变量"

近两年,一个新的概念正在悄悄改变移植的决策逻辑——MRD(微小残留病灶)

3.1 如果诱导后已经 MRD 阴性,还有必要移植吗?

这是学术界最前沿的争论。初步证据给出了耐人寻味的信号:

  • MANHATTAN 研究:29 例新诊断患者接受 Dara-KRD 诱导后达到 MRD 阴性,其中进行了早期 ASCT 的患者,1 年 PFS 率和 OS 率分别为 98% 和 100%。研究提示:如果诱导后已达 MRD 阴性,移植带来的额外获益可能很小。
  • PERSEUS 研究:首次引入了"MRD 指导的维持减药"策略——达到 CR 且持续 MRD 阴性 ≥ 12 个月后,可以停用达雷妥尤单抗。

3.2 MRD 指导的"未来图景"

当前状态未来可能
移植决策主要基于年龄、体能、基因风险可能加入MRD 状态作为关键决策因素
维持治疗"一直用到进展"MRD 持续阴性的患者可能可以安全减药甚至停药
所有适合移植的患者都建议移植MRD 阴性的标危患者可能可以选择不移植
警告

重要提醒:MRD 指导的治疗策略目前仍在研究中! 以上"未来图景"是基于初步数据的展望,尚未被指南正式推荐。请勿因为自己达到了 MRD 阴性就自行决定不移植或停药。一切决定请与医生充分讨论后做出。

文献出处:MANHATTAN 研究;PERSEUS 试验,NEJM, 2024中国MM MRD检测专家共识(2024),中华血液学杂志,2024;45(12)


四、移植后的"下半场"同样关键

做了移植不等于"万事大吉"。维持治疗才是决定移植后能"跑多远"的关键。

患者类型推荐维持方案持续时间
标危患者来那度胺单药维持至少 2 年,最好持续到进展或不耐受
高危患者蛋白酶体抑制剂 + 免疫调节剂 ± CD38 单抗 联合维持持续到进展或不耐受
PERSEUS 方案达雷妥尤单抗 + 来那度胺维持 → MRD 持续阴性后可考虑停用达雷妥尤单抗来那度胺持续到进展

移植后 MRD 检测时间表

时间点目的
移植后 3 个月评估移植效果
巩固治疗后评估巩固是否进一步加深缓解
维持期间(未转阴者每半年一次)动态追踪,争取转阴
维持期间(已转阴者至少每年一次)确认是否持续阴性

文献出处NCCN Guidelines v2.2024, Multiple MyelomaPERSEUS 试验中国高危MM专家共识(2024)中国MM MRD检测专家共识(2024)


五、和医生谈移植前,带上这份“八问清单”

在门诊和主治医生深入沟通移植决策时,由于面诊时间宝贵,建议您提前把以下八个核心问题打印或记录下来,逐一与医生核对:

序号门诊必问的关键问题为什么极其重要?
“我的基因风险是高危还是标危?有没有 1q 扩增或 del(17p)?”高危患者移植获益更迫切,可能需要诱导四药、甚至半年内做双次(串联)移植
“以我目前的诱导治疗反应,达到了什么缓解深度(CR 还是 MRD 阴性)?”若已达到持续深度缓解,移植带来的额外获益空间可以有更精准的预期
“以我目前的心、肺、肾功能和基础疾病,进舱耐受大剂量马法兰预处理的安全性如何?”年龄只是参考,心肺耐受力与脏器功能才是决定进舱安全的核心红线
“如果我现在想选择延迟移植,能否先帮我进行造血干细胞动员并冷冻保存(先存种子)?”“先存种子”是指南认可的合法 Plan B,但需尽早规划,避免长期服药后干细胞采集衰竭
“采干前需要提前停用来那度胺等免疫调节剂多久?是否需要使用新型动员剂保障成功率?”长期服用来那度胺可能影响干细胞产率,通常需在第 3~4 疗程后适时停药采干
“从动员采干到进舱出舱,整个流程大约需要住院多久、预备多少自费费用?”提前统筹家庭护理人力、异地就医安排以及医保报销自付比例
“移植出舱后的维持治疗方案是什么?是单药来那度胺,还是需要双药/三药联合维持?”移植只是“上半场”,出舱后的规范维持治疗才是决定能无病生存多久的关键
“国内目前有没有针对移植前后诱导/维持强化的前沿临床试验可以考虑?”国家药监局正在开展多项包含新型 CD38 单抗、双抗前移的优质多中心试验,方案内用药与检查免费
提示

诊室随身工具:
门诊时间宝贵,怕遗漏关键问题?您可直接访问网页端应用 髓行管家 输入近期化验指标,系统将自动生成专属的《自体移植面诊评估问诊清单》,一键保存或打印带去诊室,与主治医生高效沟通。

重要

不要在没有和骨髓瘤专科医生充分沟通的情况下做移植决定。
如果您的主治医生不是骨髓瘤或血液病专科,NCCN 指南建议您转诊至造血干细胞移植中心进行评估。即使最终决定不移植,专业评估也能让您做出更有信心的选择。


写在最后:一张图帮您理清思路

              您适合移植吗?
              (医生综合评估)
                    │
         ┌──────────┴──────────┐
         ▼                     ▼
     ✅ 适合移植            ❌ 不适合移植
         │                     │
    基因风险如何?          不用纠结——
         │                 四药方案是您的主战场
    ┌────┴────┐             (Dara-VRd / Isa-VRd
    ▼         ▼              / Dara-Rd 等)
  高危      标危             5年PFS率已超60%
    │         │
  强烈建议  推荐移植
  早期移植  也可选择
  +串联移植 "先存种子、
  +强化维持  暂不移植"

记住三个核心结论:

  1. 高危基因 → 别犹豫,尽早移植,加码治疗。 时间是高危患者最宝贵的资源。
  2. 标危 + 年轻体能好 → 移植是首选,但"先存种子、暂缓移植"也是指南认可的 Plan B。 关键是别错过采集干细胞的窗口期。
  3. 身体条件不允许 → 安心走不移植路线。 2026 年的四药方案已经能实现十年前"不敢想"的疗效。

无论您最终选择哪条路,最重要的是:和您信任的医疗团队一起,做出基于最新证据的、最适合您个人情况的决定。 骨髓瘤的治疗正在以前所未有的速度进步——每一年,我们都离"长期控制"更近一步。


本文由 CMDN(ChinaMyeloma.org)整理,数据来源于国际及国内权威指南,仅供患者和家属参考,不构成医疗建议。如有疑问,请咨询您的主治医师。

您的分享,可能点亮另一位患者的希望之光 💛

常见问题

2026 年还有必要做自体移植吗?
移植和不移植目前没有绝对对错。多项头对头试验显示,移植能多争取大约 14 到 17 个月无复发时间,但两组总生存暂无显著差异。不移植的人通过后续治疗(包括晚期再移植)也可能获得相近总寿命。这个决定应和骨髓瘤专科医生一起做。
高危和标危,移植建议一样吗?
不一样。标危、年轻、体能好时,指南优先推荐诱导后尽早移植。高危患者不仅建议早期移植,还常需四药诱导、半年内串联第二次移植,以及两药或三药强化维持。高危推迟移植,肿瘤反扑的风险更大。
现在不想移植,以后还能做吗?
指南把延迟移植列为合理选择。可在诱导约 4 个疗程时先采集冻存干细胞,按不移植路线继续,复发时再考虑移植。但研究中约 25% 选择晚期移植的人最终失去了机会,所以即便暂不移植,也务必先采存干细胞。
年纪大或不适合移植,效果会很差吗?
年龄不是绝对红线,关键看器官功能和合并症。不适合移植时,四药或持续药物治疗同样出色,例如 Dara-Rd 中位无进展生存约 61.9 个月。初诊时被判断不适合也不是最终结论,治疗后体能改善还可以再评估。
诱导后已经 MRD 阴性,还要移植吗?
这是前沿争论。有初步研究提示,诱导后已达 MRD 阴性时,移植额外获益可能较小。但 MRD 指导是否移植或停药尚未被指南正式推荐,请勿因为阴性就自行决定不移植或停药。
做完移植是不是就结束了?
不是。维持治疗才决定移植后能跑多远。标危通常用来那度胺单药至少 2 年,最好用到进展或不耐受;高危多用两药或三药联合维持到进展。移植后约 3 个月还会评估效果,并按计划复查 MRD。

自体造血干细胞移植与维持治疗在招试验

在招前沿研究

涵盖干细胞动员新药方案、移植后新型维持治疗、以及不适合移植人群的前线新药联合研究:

招募中III期靶向 CXCR4 的合成多肽类拮抗剂(多肽药物)CTR20242490

在多发性骨髓瘤患者中评价 Motixafortide(BL-8040)联合 G-CSF 动员造血干细胞用于自体移植的随机、双盲、安慰剂对照的多中心Ⅲ期临床研究

本项目是由BioLineRx Ltd.与广州誉衡生物科技有限公司联合发起的III期临床试验,主要针对患有活动性多发性骨髓瘤(MM),且已完成诱导治疗(如包含卡非佐米、硼替佐米、来那度胺或泊马度胺等多药联合或单药方案),处于第一次或第二次完全缓解或部分缓解,并计划采用自体外周血造血干细胞进行移植的患者。治疗方案采用造血干细胞动员剂(Motixafortide/BL-8040)联合重组人粒细胞刺激因子(G-CSF)对比安慰剂联合G-CSF;给药安排为每天皮下注射G-CSF(最多连续8天),并在每次造血干细胞采集前10-14小时首次皮下注射Motixafortide或安慰剂(最多给药2次)。本研究为国内试验,在哈尔滨市第一医院、北京大学人民医院、首都医科大学附属北京朝阳医院、中山大学附属第一医院、浙江大学医学院附属第一医院等共计12家国内顶尖血液病医院及医疗中心开展。

覆盖全国 12 家参研中心查看试验详情
招募中III期口服小分子的“分子胶”降解剂(新一代的 Cereblon E3 连接酶调节剂 (CELMoD))CTR20232917

一项在新诊断的多发性骨髓瘤(NDMM)受试者中比较自体干细胞移植(ASCT)后使用 Iberdomide 维持治疗与来那度胺维持治疗的两阶段、随机、多中心、对照、开放性、III 期研究

本项目是由Celgene(百时美施贵宝/BMS)发起的III期临床试验,主要针对新诊断的多发性骨髓瘤(NDMM)患者。要求患者既往接受过3-6个周期的诱导治疗(包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂),并在随后完成了自体干细胞移植(ASCT)且至少达到部分缓解(PR)。治疗方案为随机分配接受实验药物 Iberdomide(一种新型免疫调节剂,以28天为一个周期,服药21天)或对照药物 来那度胺(经典免疫调节剂,以28天为一个周期,连续服药)进行维持治疗,直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。试验在国内的北京大学人民医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院、浙江大学医学院附属第一医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院、山东大学齐鲁医院等共计38家(含港台)国内顶级医院,以及美国、英国、法国、日本、澳大利亚等32个国家的国际顶尖医疗中心同步进行。

覆盖全国 37 家参研中心查看试验详情
招募中III期BCMA × CD3 双特异性抗体(MajestTEC-7研究)CTR20241434

一项在不适合或不计划接受自体干细胞移植作为初始治疗的新诊断多发性骨髓瘤受试者中比较 Teclistamab 联合达雷妥尤单抗皮下(SC)和来那度胺(Tec-DR)以及 Talquetamab 联合达雷妥尤单抗 SC 和来那度胺(Tal-DR)与达雷妥尤单抗 SC、来那度胺和地塞米松(DRd)的 III 期、随机研究

本项目是由强生(杨森)发起的III期临床试验,主要针对不适合或不计划接受自体干细胞移植作为初始治疗的“新诊断”多发性骨髓瘤患者(一线治疗,无需既往治疗史,也无特定基因突变要求)。治疗方案评估将双特异性抗体(特立妥单抗或塔奎妥单抗)联合 CD38单克隆抗体(达雷妥尤单抗)及 免疫调节剂(来那度胺)用于一线治疗的疗效,并与标准的DRd方案(达雷妥尤单抗、来那度胺及糖皮质激素地塞米松)进行比较。治疗以28天为一个疗程周期,持续给药直至疾病进展。试验在国内的天津血液所(中国医学科学院血液病医院)、北京协和医院、首都医科大学附属北京朝阳医院、上海交通大学医学院附属仁济医院、中山大学附属肿瘤医院等共计32家国内顶级医院,以及澳大利亚、法国、德国、日本、英国等23个国家的167家国际顶尖医疗中心同步进行。

覆盖全国 32 家参研中心查看试验详情
招募中III期BCMA × CD3 双特异性抗体CTR20233883

一项在不适合移植或延迟移植的新诊断多发性骨髓瘤研究参与者中评估 ELRANATAMAB (PF-06863135) + 达雷妥尤单抗 + 来那度胺对比达雷妥尤单抗 + 来那度胺 + 地塞米松的疗效和安全性的开放性、双臂、多中心、随机、III 期研究

本项目是由辉瑞(Pfizer)发起的III期临床试验,主要针对不适合移植或延迟移植的新诊断多发性骨髓瘤患者,以及部分既往接受过1-2线治疗(包含至少1种免疫调节剂和1种蛋白酶体抑制剂)的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。治疗方案采用新型生物制品(Elranatamab)联合CD38单抗(达雷妥尤单抗)和免疫调节剂(来那度胺),以28天为一个疗程,持续治疗直至疾病进展或达到方案规定的终止条件。试验在国内的中国医学科学院血液病医院(天津血液所)、华中科技大学同济医学院附属同济医院、浙江大学医学院附属第一医院、中山大学肿瘤防治中心、苏州大学附属第一医院等共计12家国内核心骨干医院开展,并在美国、英国、法国、德国、加拿大、澳大利亚等26个国家和地区的210家国际顶尖医疗中心同步进行。

覆盖全国 17 家参研中心查看试验详情
浏览全国全部 68 项在招临床试验 →不确定是否符合条件?可通过本页底部二维码联系专职协调员免费预筛
诚挚感谢以下权威机构的学术支持:
CSCONCCNCMAIMF
MMRFIMWGmSMART
为全球骨髓瘤患者点亮生存的希望
免责声明: 本站提供的所有疾病知识、指南解读及治疗流程仅供学习与参考,不构成任何医疗建议或专业诊断。每位患者的病情均具有独特性,具体的治疗方案与用药决策,请务必在您的主治医师或专业医疗团队的指导下进行。
本文由CMDN编辑团队发布
最后更新: 2026-07-30
获取专业支持