招募中I期靶向BCMA的体内CAR-T细胞疗法（基于mRNA-LNP技术）研究者发起项目 (IIT)

BCMA的体内CAR-T细胞疗法 · 复发难治多发性骨髓瘤I期临床试验

注册方案全称：CR-2011在复发/难治性多发性骨髓瘤的安全性和耐受性、初步有效性的临床研究

申办方：上海臻愈生物科技牵头机构：中国医学科学院肿瘤医院更新：2026/9/3

适用人群复发难治（由 CMDN 依据公开方案提炼，具体入组标准以承研中心专家初筛为准）

项目简介

本研究是一项研究者发起（IIT）的临床试验，主要面向既往接受过至少3种治疗药物的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。符合条件的患者将接受创新的CR-2011静脉输注治疗，该药物能在患者体内直接生成靶向BCMA的CAR-T细胞以清除肿瘤，按计划共给药3次。目前该试验正在中国医学科学院肿瘤医院等共计1家国内知名肿瘤医院开展患者招募。

参加本试验需要满足哪些条件？

CMDN 人工逐字核验

依据公开发布的方案登记表逐字整理，供患者及家属初步评估入组可行性

本页入排标准由 CMDN 编辑部对照官方登记表原文逐字核验，最后核验于 2026-09-03

对照官方 PDF 原文

受试核心门槛指标速览

年龄要求

≥ 18 周岁

ECOG 体能状态

0 ～ 1 分

生活基本自理

既往线数要求

依据临床判定

登记表出处

第 2-4 页

原文无翻译篡改

入选标准共 11 条

1年龄≥18岁，性别不限；

2根据2014年IMWG多发性骨髓瘤诊断标准细胞学或组织活检确诊为症状性多发性骨髓瘤，且经流式细胞术或骨髓病理学及免疫组织化学检查证实 BCMA 靶抗原表达阳性。

3筛选时存在可测量疾病，由中心实验室评估，定义为以下任何一项： IgG型骨髓瘤：血清M蛋白水平≥10g/L或尿M蛋白水平≥200 mg/24小时； IgA、IgD、IgM或IgE型骨髓瘤：血清M蛋白水平≥5g/L或尿M蛋白水平≥200 mg/24小时；血清或尿液中无可测量疾病的轻链型骨髓瘤：血清游离轻链≥100mg/L和血清游离轻链比值异常；

4复发/难治多发性骨髓瘤：既往至少接受过3种治疗药物（包括免疫调节药物或蛋白酶体抑制剂和抗CD38药物），和/或研究者结合受试者情况综合判断其接受充分的标准治疗方案后进展的患者，先前暴露可能来自不同的单一治疗或联合治疗方案。

5ECOG 0-1分；

6骨髓功能检查结果（筛选时或筛选前 2 个月内）满足以下标准：血红蛋白≥60g/L（筛选前 1 周内未接受红细胞输注），允许使用重组人促红细胞生成素。中性粒细胞绝对计数（ANC）≥500/μL（筛选前1周内未使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF），或筛选前 2 周内未使用聚乙二醇化粒细胞集落刺激因子）；血小板计数≥50,000/μL；淋巴细胞计数≥500/μL； CD3阳性 T 细胞绝对计数≥150/μL；

7筛选时具有适当的器官功能，需符合以下标准： AST≤ 3 倍ULN；ALT≤ 3 倍ULN；因肿瘤浸润造成的肝功能异常可接受AST≤ 5倍ULN；ALT≤ 5 倍ULN；总血清胆红素≤ 2 倍ULN，除非合并有Gilbert 综合征；总胆红素≤ 3 倍ULN且直接胆红素≤ 1.5 倍ULN的Gilbert 综合征患者可以纳入；血清肌酐≤ 1.5 倍ULN，或者肌酐清除率≥ 60 mL/min （Cockcroft and Gault 公式）；具备最低水平肺储备，定义为≤1 级呼吸困难且非吸氧状态的血氧饱和度>90%； INR≤ 1.5 倍ULN，且活APTT≤1.5 倍ULN；

8筛选期心功能必须符合以下标准：左心室射血分数（LVEF）≥ 40% （经超声心动图或多门控采集扫描（MUGA）测定）；未检测到具有临床意义的心包积液；未检测到具有临床意义的心电图（ECG）异常；

9育龄期女性妊娠试验须为阴性；男女患者均需同意在治疗期间及随后的 1 年内使用有效的避孕措施；

10预期生存超过 3个月；

11自愿签署知情同意书。

排除标准（符合任意一项即不可入组）共 21 条

1非活动性多发性骨髓瘤，MGUS（意义未明的单克隆丙种球蛋白病）或冒烟型骨髓瘤；

2既往或现在患有以下疾病者：包括原发性淀粉样变性、华氏巨球蛋白血症、POEMS综合征、筛选时患有浆细胞白血病，定义为浆细胞 > 2.0×10^9/L；

3筛选期间接受过其他抗癌治疗（主要由研究者判定）：在 5 个半衰期内接受过靶向治疗、表观遗传治疗、其他临床研究药物治疗，或涉及有创研究医疗器械的治疗；在 1 周内接受过免疫/非免疫导向的全身治疗；在 1 周内接受过细胞毒性治疗；在 2 周内接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗；在 4 周内接受过放射治疗（若放射野覆盖骨髓储备的比例≤5%，则无论放射治疗结束日期如何，受试者均符合入组条件）；

4原发难治MM患者：在一线治疗中发生疾病进展，且治疗中未达到微小缓解(MR)及MR以上的疗效；

5存在临床症状的中枢神经系统受累；

6在筛选前3年内患有除多发性骨髓瘤外的其他恶性肿瘤史（除外已治愈且3年内复发风险极低的恶性肿瘤）；

7患者自愿撤回知情同意书；

8研究者判断患者退出研究更为有利，或者在研究者看来，存在的医疗病史或精神状病史或实验室异常可能增加与参加研究或研究药物给药相关的风险，或可能干扰结果的解释；

9乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性或乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性，且输注前 6 个月内检测到外周血乙型肝炎病毒（HBV）DNA 滴度高于正常范围；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，且外周血 HCV RNA 滴度检测高于正常范围；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；梅毒检测阳性的患者；

10其他妨碍参与试验的任何未控制的活动期疾病；

11已知间质性肺炎病史或高度怀疑有间质性肺炎的患者；或存在肺部异常，可能会对试验期间可疑的药物相关肺毒性的检测或处理造成干扰的患者；

12有不易控制的精神病病史者；

13研究者认为不宜参加本试验者；

14因器官移植后等长期使用免疫抑制剂者，吸入糖皮质激素治疗除外；

15已知对 CR-2011或其任何制剂成分有严重过敏反应；

16已知对托珠单抗有严重过敏反应；

17不适合建立静脉通路的患者；

18在入组前30天或30天内，发生不稳定肺栓塞、深静脉栓塞或其他重大动脉/静脉血栓栓塞事件。如果接受抗凝治疗，在入组前，受试者的治疗剂量必须达到稳定；

19已怀孕或哺乳的受试者，或在治疗期间或治疗结束后1年内计划妊娠的受试者；在治疗期间与治疗结束1年内，育龄女性受试者不愿意接受高效避孕措施（根据机构标准）的受试者。育龄期女性受试者需提供治疗前48小时内血清或尿液试验的检查结果；

20在入组前14天或者14天内，存在需要全身治疗的活动性感染或不可控感染（简单泌尿道感染或上呼吸道感染除外）；

21身患疾病影响签署书面知情同意书或遵守研究程序的受试者；或不愿或不能遵守研究要求的受试者。

患者初筛与就诊须知

上方条款由 CMDN 依据申办方公开发布的方案登记表逐字整理。实验室化验指标（如血小板、肌酐清除率、心电图等）通常以入组筛选期（如给药前 7～14 天内）的复查结果为准。实际入选判定权归承研医院主研专家团队，请携带近期完整出院小结与检查单至门诊初筛。

延伸阅读：通用排除标准怎么读

乙肝、既往病史、脏器功能是否符合要求？了解骨髓瘤新药试验通用排除条款的判定逻辑与复测建议。

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参研机构与研究中心共 1 家研究中心

中国医学科学院肿瘤医院

数据来源与核验

本页事实均提炼自下方原始文件，未经翻译改写。原文以 PDF 存档，可直接查阅或下载核对。

文件类型: 研究中心方案文件（原文 PDF）
官方登记号: 无国家药监局（CDE）登记号
最近核对: 2026/9/3

该项目未见国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的公开登记号，通常为研究者发起研究（IIT）或仅在国际注册库登记。上方文件为其现有方案／登记材料，请以研究中心的正式告知为准。

项目关键释疑（FAQ）

依据国家药监局（CDE）官方登记方案提炼，供患者及家属了解关键信息与初步评估参考

问这项临床试验主要面向哪一类多发性骨髓瘤患者？

根据方案登记信息（受试人群由 CMDN 依据公开方案摘要整理提炼，非登记表原文），本研究主要面向【复发难治】多发性骨髓瘤患者。入组前需经研究中心专家对既往治疗线数、疾病活动性指标（如 M 蛋白或游离轻链）及近期体力状况进行全面初筛。

问参加这项临床试验对患者的年龄、体能状态与既往治疗有哪些具体要求？

根据已人工逐字核验的方案登记表（登记表第 2-4 页），本试验受试核心门槛包括：年龄【≥ 18 周岁】、体力状况【ECOG ≤ 1 分】（大部分能生活自理）。方案共包含【11 项入选标准与 21 项排除标准】，完整逐字条款可在本页【入选与排除标准】专区或方案原文查阅。最终入组资格以承研中心专家的初筛与复检结果为准。

问该试验探索的核心靶点与治疗机制是什么？

本项目重点探索的治疗靶点/药物机制为【靶向BCMA的体内CAR-T细胞疗法（基于mRNA-LNP技术）】。旨在通过特异性靶向清除骨髓瘤克隆或重新激活机体免疫杀伤机制，属于当前血液肿瘤领域重点研发的前沿方向。

问这项研究目前处于临床几期阶段？

该研究登记为【I期】临床试验。方案受国家药品监督管理局（NMPA）及医院独立伦理委员会的严格伦理与安全质量监管。

问患者可以在哪些医院或省市申请参加这项试验？

本研究在中国共设有约 1 家研究中心，牵头机构为【中国医学科学院肿瘤医院】。部分主要入组中心包括：中国医学科学院肿瘤医院。异地患者可根据地理就近原则前往对应中心的血液专科就诊咨询。

关键事实速览

招募状态

招募中

临床阶段

I期

靶点 / 药物

靶向BCMA的体内CAR-T细胞疗法（基于mRNA-LNP技术）

申办方

上海臻愈生物科技

主要研究者

李宁

牵头机构

中国医学科学院肿瘤医院

开展中心

1 家研究中心

数据来源于国家药监局药品审评中心 (CDE) 官方公示平台，由 CMDN 完成比对与状态复核。

这项试验所属的全景图谱

按疾病阶段、治疗靶点与开展省份查看同类在招项目

复发难治多发性骨髓瘤 (RRMM)CAR-T 细胞免疫疗法北京

关键词

研究者发起CAR-TIIT期多发性骨髓瘤BCMA体内CAR-TmRNACR-2011

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入组评估 · 绿色通道 · 全程公益

受试者权益与安全保障

方案内用药与相关检验均由申办方承担，全过程受伦理委员会严格监管，受试者享有随时无条件退出的法定权利。

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